Prawnie dostęp pacjenta do leku uzależniony jest od tego, czy produkt ten posiada ważną na terenie Polski rejestrację. Nazywa się to pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu i może być wydawane na poziomie europejskim (w m.in. procedurze centralnej przez Europejską Agencję Leków działającą przy Komisji Europejskiej) lub na poziomie narodowym (przez Urząd Rejestracji 1,2). Zdarza się, że prawo dopuszcza także sprowadzanie do kraju leków niezarejestrowanych w Polsce, ale tylko w wyjątkowych przypadkach, niezbędnych do ratowania życia i zdrowia pacjentów. W tym celu najczęściej stosowany jest mechanizm tzw. importu docelowego3.
Te mechanizmy umożliwiają jednak tylko formalny dostęp do niezbędnego leczenia. Natomiast często praktyczną barierą blokującą pacjentom rzeczywiste rozpoczęcie niezbędnej terapii są kwestie cenowe. Nikogo nie uleczy bowiem lek czekający na aptecznej półce, jeśli chory nie ma finansowej możliwości go wykupić. Właśnie dlatego tak ważne są dla pacjentów kwestie związane z refundacją leków.
Refundacja systemowa, czyli powszechna
Podstawowym trybem dostępu polskich pacjentów do leków finansowanych przez państwo jest tzw. powszechny system refundacji, który regulują przepisy Ustawy refundacyjnej4. W jego ramach leki mogą być dostępne dla pacjentów m.in. w aptekach, w programach lekowych, czy też w chemioterapii. Aby dany lek mógł do takiej powszechnej refundacji trafić, podmiot odpowiedzialny (firma farmaceutyczna) musi złożyć do Ministra Zdrowia („MZ”) wniosek refundacyjny, w którym proponuje warunki refundacji (m.in. wskazuje o jaki produkt chodzi, w jakim wskazaniu terapeutycznym ma on być refundowany i czy chodzi o refundację apteczną, czy np. o program lekowy).
Złożenie takiego wniosku rozpoczyna postępowanie administracyjne, podczas którego Minister Zdrowia zdecyduje o tym, czy dany produkt zostanie w ogóle zrefundowany, a jeśli tak to na jakich zasadach i w jakiej cenie. Po pozytywnej decyzji Ministra Zdrowia lek trafia na tzw. listę refundacyjną5 i staje się dostępny dla pacjentów w ramach publicznego finansowania (przy czym w przypadku leków aptecznych objęcie refundacją nie zawsze oznacza, że dany lek będzie dla pacjenta bezpłatny6).
Jeśli lek zostanie objęty refundacją w ramach programu lekowego, a więc ścieżki istotnej w nieswoistych chorobach zapalnych jelit, to publicznie finansowana terapia będzie odbywała się w szpitalu, który posiada kontrakt z NFZ na realizację danego programu. Z perspektywy pacjenta będzie to leczenie bezpłatne.
Jednak do takiej terapii pacjent musi zostać zakwalifikowany (przez lekarza prowadzącego lub przez zespół koordynujący, o ile taki funkcjonuje w danym programie). Opis kryteriów kwalifikacji i ewentualnego wyłączenia pacjenta z leczenia w ramach poszczególnych programów lekowych, a także schemat dawkowania i sposób podawania leków są publicznie dostępne w formie tzw. opisów programów lekowych publikowanych przez MZ wraz z listami refundacyjnymi. W opisach tych zawarty jest także wykaz badań diagnostycznych wykonywanych przy kwalifikacji pacjenta do danego programu oraz koniecznych do monitorowania leczenia w trakcie refundowanej terapii.
Dwa mechanizmy refundacji indywidualnej
Równolegle do systemu powszechnej refundacji funkcjonują dwa tryby refundacji indywidualnej. W ich ramach publicznie finansowane mogą być leki, które nie znalazły się na liście refundacyjnej.
Pierwszy mechanizm opisany został w art. 39 Ustawy refundacyjnej i umożliwia on pokrycie kosztów leków sprowadzanych do Polski w trybie importu docelowego – chodzi o produkty niezarejestrowane w ogóle w Polsce lub zarejestrowane, ale niewprowadzone do obrotu. W tym wyjątkowym trybie możliwe jest objęcie publicznym finansowaniem leku na potrzeby konkretnego pacjenta, którego życie lub zdrowie jest zagrożone. Informacje o tym, jak wygląda cała procedura znaleźć można na stronach MZ7.
Drugim mechanizmem indywidualnego finansowania leków jest Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych (tzw. RDTL), który wprowadzony został w 2017 roku. Zasadniczo jest to tryb bliźniaczy do omówionego już art. 39 u.r., ale dotyczy on wprost leków szpitalnych, zarejestrowanych i dostępnych w Polsce, które nie znalazły się w powszechnej refundacji. Aktualne informacje o tej procedurze można znaleźć na stronach AOTMiT8, ale poniżej w kilku słowach przedstawiamy najważniejsze informacje na temat niedawnych zmian tej procedury.
Finansowanie leku dla pacjenta w ramach RDTL jest możliwe w przypadku uzasadnionej i wynikającej ze wskazań aktualnej wiedzy medycznej potrzeby zastosowania u pacjenta leku niefinansowanego ze środków publicznych w danym wskazaniu (występującym u jednostkowych pacjentów), jeżeli jest to niezbędne dla ratowania życia lub zdrowia tej osoby. Wymagane jest także, aby u pacjenta wyczerpane zostały już wszystkie możliwe do zastosowania w tym wskazaniu dostępne technologie medyczne finansowane ze środków publicznych.
Zasady działania RDTL opisane zostały w Ustawie o świadczeniach9, a niedawno znowelizowane Ustawą o Funduszu Medycznym10. Warto zwrócić uwagę na następujące zmiany wprowadzone Ustawą o Funduszu Medycznym:
Ustawowe blokady RDTL. Ustawą o Funduszu Medycznym wprowadzono „blokady” finansowania leków w ramach RDTL, które, jeśli się zrealizują, uniemożliwią pacjentom skorzystanie z tej procedury. „Blokady” te opisano w art. 47f ust. 3 Ustawy o świadczenia, a MZ regularnie publikuje listy leków niepolegających finansowaniu w ramach RDTL.
Zmiany w procedurze ubiegania się o RDTL: Obecnie decyzja o sfinansowaniu bądź nie produktu w procedurze RDTL spoczywa na świadczeniodawcy (czyli w uproszczeniu na ośrodku leczącym danego pacjenta), który posiada stosowny kontrakt z NFZ. Podejmując tę decyzję świadczeniodawca kieruje się opiniami konsultantów opieki zdrowotnej o zasięgu ogólnopolskim lub wojewódzkim w dziedzinie medycyny odpowiedniej ze względu na chorobę lub problem zdrowotny pacjenta. Pacjent nie może samodzielnie złożyć wniosku o sfinansowanie niezbędnego leczenia w ramach RDTL.
Przed wejściem w życie Ustawy o Funduszu Medycznym ośrodek leczący danego pacjenta jedynie składał wniosek o zgodę na RDTL, a samą zgodę wydawał Minister Zdrowia. Nowe zasady procedury decydowania o RDTL – w których zrezygnowano z wydawania decyzji przez MZ – miały w założeniu ją przyspieszyć.
Trzeba jednak mieć na uwadze, że obecne rozwiązanie (w którym nie decyduje MZ, ale świadczeniodawca wraz z konsultantem) nie jest już oparte o procedurę administracyjną. W rezultacie pacjent pozbawiony został wszystkich gwarancji procesowych wynikających z k.p.a. 12 Nie może on chociażby odwołać się, czy też zaskarżyć do sądu decyzji, która zapada przecież w sprawie jego życia i zdrowia. Brak jest także możliwości odniesienia się przez pacjenta do dowodów zebranych w sprawie – co również jest ważne, bowiem często w naszej praktyce zdarzały się przypadki, że odmawiając RDTL danej osobie argumentowano np. że nie wykorzystała ona alternatywnych terapii nie biorąc jednocześnie pod uwagę, że dana osoba cierpi na choroby współistniejące, które uniemożliwiają skorzystanie z tych alternatyw terapeutycznych. Pacjent, w trybie przepisów k.p.a. mógł takie ewentualne niespójności wykazać i być może otrzymać niezbędny lek w ramach RDTL11.
Przestawione powyżej dwa mechanizmy refundacji indywidualnej w założeniu stanowić mają rozwiązanie dla pacjentów, którzy nie mieszczą się w ramach refundacji powszechnej.
Z naszego doświadczenia we współpracy pro bono z samymi pacjentami oraz ich organizacjami wynika, że korzystają oni z obu tych mechanizmów, jednak nie brak jest również tragicznych sytuacji, w których dostęp do leczenia nawet w tych wyjątkowych trybach jest chorym blokowany – czy to z powodu nieprawidłowego brzmienia przepisów prawa , czy to z powodu błędów proceduralnych, które pojawiają się podczas postępowań administracyjnych . W tych sytuacjach nieoceniona jest rola sądów administracyjnych, do których taką wadliwą decyzję można zaskarżyć. Tym bardziej więc martwi, że procedura RDTL została ustawą o Funduszu Medycznym „wyjęta” spod regulacji przepisów k.p.a.
Piśmiennictwo:
1. A w procedurze MRP i DCP pozwolenia wydają RMSy a następnie URPL
2. Pełna nazwa to Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (tzw. URPLWMiPB).
3. Więcej o procedurze importu docelowego przeczytasz pod adresem: https://www.gov.pl/web/zdrowie/sprowadzac-leki-z-zagranicy-import-docelowy-
4. Ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (t.j. Dz. U. z 2021 r. poz. 523, dalej: „Ustawa refundacyjna” lub „u.r.”).
5. Listy, a właściwie obwieszczenia refundacyjne wydawane są co dwa miesiące i dostępne są pod adresem: https://www.gov.pl/web/zdrowie/obwieszczenia-ministra-zdrowia-lista-lekow-refundowanych
6. W przypadku leków dostępnych w aptece Ustawa refundacyjna przewiduje różne poziomy odpłatności (np. ryczałtową, 30% oraz 50% – zob. art. 6 ust. 2 u.r.).
7. https://www.gov.pl/web/zdrowie/sprowadzac-leki-z-zagranicy-import-docelowy-
8. https://www.aotm.gov.pl/produkty-lecznicze/rdtl/
9. Ustawa z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (t.j. Dz. U. z 2020 r. poz. 1398 z późn. zm., dalej: „Ustawa o świadczeniach” albo „u.ś.”).
10, Ustawa z dnia 7 października 2020 r. o Funduszu Medycznym (Dz. U. poz. 1875, dalej: „Ustawa o Funduszu Medycznym”).
11. Najbardziej aktualny komunikat Ministra Zdrowia w sprawie produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych został opublikowany 14 września 2021 r. i jest dostępny pod adresem: https://www.gov.pl/web/zdrowie/komunikat-ministra-zdrowia-w-sprawie-produktow-leczniczych-niepodlegajacych-finansowaniu-w-ramach-procedury-ratunkowego-dostepu-do-technologii-lekowych4
12. Ustawa z dnia 14 czerwca 1960 r. Kodeks postępowania administracyjnego (t.j. Dz. U. z 2021 r. poz. 735 z późn. zm., dalej: „k.p.a.”).
